要点
FY2024 の予算額はシートにありません（データなし。新規事業など）。
FY2025 当初予算は 0 円、FY2026 概算要求は 4,900 万円。
事業の目的
超希少疾病の中でも特に国内患者数が少ない疾病や平時には発生のない感染症等の患者を対象に、保険外併用療養費制度を利用した特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援することで、国内未承認の医薬品・再生医療等製品及び国内で開発される再生医療等技術へのアクセスを確保するとともに、当該薬剤等の有効性・安全性に関する知見の収集を進める。
事業の概要
本事業が対象とする未承認薬等及び再生医療等技術は、欧米で承認されている医薬品・再生医療等製品で、国内に開発権を有する企業がなく、また市場性等の観点からも企業による国内開発が見込まれない及び、国内で研究開発が進められているが市場規模が小さく治験の実施が困難な疾病に対する再生医療等技術とする。／事業初年度となる令和８年度は、令和９年度以降に未承認薬等の臨床試験を開始するため、対象疾患及び薬剤等に関する要件等を含む制度設計の最適化を図る。領域ごとに、対象とする疾患及び薬剤等の選定や評価方法、プロトコール等を検討する。２年目以降（令和９年度以降）は、未承認薬等の臨床試験を開始する。
備考
令和８年１月５日 令和７年度補正予算計上等に伴う補正予算額等の更新／令和８年１月６日 誤記のため、支出先のタブを変更
2025年度シートの基本情報
予算年度ごとの推移
| 予算年度 | 当初予算 | 歳出予算現額 | 執行額 |
|---|
| 2025 |
0 円 |
49,000,000 円 |
0 円 |
|---|
各段階の詳細 シートの値（全桁）
① 要求 FY2024 概算要求
- 要求額
- データなし
④ 決算 FY2024 繰越・不用（不用相当額は 現額−執行−翌年度繰越 の導出値）
- 翌年度繰越
- —
- 不用相当額
- データなし
⑤ 評価 2025年度シートの点検・評価
- 所管部局の点検
- （記載なし）
- 改善の方向性
- （記載なし）
- 外部有識者点検
- 外部有識者による点検対象外
- 推進チーム所見
- （記載なし）
事業の必要性、効率性及び有効性の観点から、特段問題ない。
成果指標（FY2024）
| 種別 | 指標 | 目標 | 実績 | 達成率 |
|---|
| アウトプット | 調査対象とした薬剤等数[件] | — | — |
— |
| アウトカム・短期 | 未承認薬等の臨床試験のプロトコール作成数[件] | — | — |
— |
| アウトカム・長期 | 特定臨床研究・医師主導治験等の実施件数[件] | — | — |
— |
⑥ 翌年度反映 概算要求への反映と FY2026 要求
- 反映状況
- （記載なし）
- FY2025 当初予算（参考）
- 0 円
- FY2026 概算要求
- 49,000,000 円
- うち要望額
- 49,000,000 円
- 主な増減理由
- 新規事業による増