未承認薬等アクセス確保事業

超希少疾病の中でも特に国内患者数が少ない疾病や平時には発生のない感染症等の患者を対象に、保険外併用療養費制度を利用した特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援することで、国内未承認の医薬品・再生医療等製品及び国内で開発される再生医療等技術へのアクセスを確保するとともに、当該薬剤等の有効性・安全性に関する知見の収集を進める。

本事業が対象とする未承認薬等及び再生医療等技術は、欧米で承認されている医薬品・再生医療等製品で、国内に開発権を有する企業がなく、また市場性等の観点からも企業による国内開発が見込まれない及び、国内で研究開発が進められているが市場規模が小さく治験の実施が困難な疾病に対する再生医療等技術とする。／事業初年度となる令和８年度は、令和９年度以降に未承認薬等の臨床試験を開始するため、対象疾患及び薬剤等に関する要件等を含む制度設計の最適化を図る。領域ごとに、対象とする疾患及び薬剤等の選定や評価方法、プロトコール等を検討する。２年目以降（令和９年度以降）は、未承認薬等の臨床試験を開始する。